Via libera dall’Aifa alla rimborsabilità di Skyclarys (omaveloxolone), farmaco orfano per il trattamento dell’atassia di Friedreich (malattia genetica rara del sistema nervoso centrale e del cuore). Il medicinale è il primo farmaco che ha dimostrato di rallentare la progressione della malattia ed è stato autorizzato dall’Ema nel febbraio 2024. L’Aifa, a sua volta, l’aveva già inserito dal luglio successivo nell’elenco dei farmaci distribuiti ai sensi della legge 648/1996, che prevede un programma di accesso precoce per l’erogazione gratuita ai pazienti eleggibili. Conclusa positivamente la negoziazione con l’Azienda titolare, il farmaco sarà ora disponibile in regime di rimborsabilità per il trattamento dei pazienti di età pari o superiore ai 16 anni, dietro prescrizione dei centri per la cura delle malattie rare.

Nella stessa seduta del cda, l’Agenzia ha ammesso alla rimborsabilità altri due farmaci orfani: Hetronifly (serplulimab), indicato in combinazione con carboplatino ed etoposide per il trattamento di prima linea di pazienti adulti con carcinoma polmonare a piccole cellule in stadio esteso, e Winrevair (sotatercept), indicato nel trattamento dell’ipertensione arteriosa polmonare.

Il consiglio di amministrazione ha inoltre autorizzato la rimborsabilità di Recigar (Citisina), una nuova molecola indicata per smettere di fumare, Hympavzi (marstacimab), per la profilassi di routine degli episodi di sanguinamento in pazienti con emofilia A o B severe, Ibuprofene Gen Orph (ibuprofene), per il trattamento del dotto arterioso pervio nei neonati prematuri, Kayfanda (odevixibat), per il trattamento del prurito colestatico da sindrome di Alagille (Algs).

Ammessi alla rimborsabilità, infine, i generici Mesalazina Doc (mesalazina), indicato per la colite ulcerosa, e Oroxelam (midazolam), per le crisi convulsive acute prolungate.