Due nuovi farmaci, un anticorpo monoclonale e uno stabilizzatore della transtiretina, tre biosimilari di denosumab e tre generici e un’estensione delle indicazioni terapeutiche. Sono i provvedimenti cui ha dato luce verde il cda dell’Aifa nella seduta dell’8 ottobre, che per sei prodotti coinvolgono da vicino le farmacie trattandosi di novità relative a distribuzione conenzionata e Pht.

L’anticorpo monoclonale è il Piasky (crovalimab, H/RNRL) il primo trattamento sottocutaneo (per le dosi successive alla prima infusione endovenosa) disponibile nell’Ue per l’emoglobinuria parossistica notturna (Epn), una rara malattia del sangue caratterizzata da anemia emolitica, insufficienza del midollo osseo e frequenti eventi trombotici.

Il farmaco per l’amiloidosi cardiaca da transtiretina, invece, è il Beyonttra (acoramidis, H/RRL/PT), una piccola molecola a somministrazione orale che stabilizza accumulo di fibrille amiloidi con un’efficacia superiore al 90%.

I tre biologici (Izamby, Junod e Osvyrti, A/RR/PT/PHT) sono similari di denosumab, anticorpo monoclonale impiegato principalmente per l’osteoporosi in donne in post-menopausa e uomini ad alto rischio di fratture, ma anche per la perdita ossea legata ad alcune malattie oncologiche.

I generici invece sono Glicopirronio Doc (glicopirronio bromuro, A/RR), farmaco indicato come terapia broncodilatatrice di mantenimento per alleviare i sintomi in pazienti adulti con bpco, Prosoptima e Taflofim (tafluprost+timololo, A/RR), indicati per la riduzione della pressione intraoculare elevata in pazienti adulti con glaucoma ad angolo aperto o ipertensione oculare.

Infine, l’estensione della rimborsabilità riguarda Reblozyl (luspatercept, A/RNRL), con indicazione per il trattamento dell’anemia trasfusione-dipendente dovuta a sindromi mielodisplastiche a rischio molto basso, basso e intermedio.