La Regione Lombardia acquisterà direttamente negli Stati Uniti un farmaco oncologico non ancora autorizzato nell’Unione europea, per consentire il trattamento di una paziente di 36 anni affetta da tumore pancreatico metastatico. La terapia, che negli Usa ha un prezzo di listino di quasi 40mila dollari al mese, sarà interamente a carico della Regione. L’obiettivo, annunciato dall’assessore al Welfare Guido Bertolaso, è fare dell’iniziativa il punto di partenza per un protocollo che permetta anche ad altri pazienti nelle medesime condizioni cliniche di accedere al medicinale.
Il farmaco è daraxonrasib, commercializzato negli Stati Uniti da Revolution Medicines con il marchio Rasonque. Si tratta di una terapia orale, da assumere quotidianamente, che ha ottenuto il via libera della Food and Drug Administration (Fda) il 26 agosto scorso per il trattamento dell’adenocarcinoma pancreatico metastatico in pazienti adulti già sottoposti ad almeno una precedente terapia sistemica o non candidabili a una terapia con più farmaci.
La Lombardia ha autorizzato l’Asst di Lecco ad acquistare il medicinale negli Usa per somministrarlo a Jessica Scarpa, 36 anni, madre di due gemelli. «Abbiamo già negoziato il percorso» ha spiegato Bertolaso, precisando che l’intera spesa sarà sostenuta dalla Regione. Il prezzo ufficiale americano è di 39.800 dollari per 30 giorni di trattamento, equivalenti a circa 478mila dollari per dodici mesi, prima di eventuali sconti o accordi commerciali.
Il daraxonrasib è intanto vicino all’autorizzazione europea. Il 15 ottobre il Comitato per i medicinali per uso umano (Chmp) dell’Agenzia europea dei medicinali (Ema) ha espresso parere favorevole all’immissione in commercio per i pazienti adulti con adenocarcinoma pancreatico metastatico già trattati con almeno una precedente terapia sistemica. Si attende ora la decisione della Commissione europea, cui dovrà seguire, per la rimborsabilità in Italia, la negoziazione nazionale con Aifa.
A sostegno del parere positivo dell’Ema ci sono i risultati dello studio di fase III RASolute 302, condotto su 500 pazienti. Il trattamento ha fatto registrare una sopravvivenza globale mediana di 12,4 mesi, contro 6,7 mesi con la chemioterapia standard, e una sopravvivenza libera da progressione di 7,2 mesi rispetto a 3,6.
L’iniziativa lombarda punta però a superare la dimensione del singolo caso. «Utilizziamo questa vicenda per riuscire a impostare un protocollo che ci permetta poi di garantire questo farmaco, che non si trova oggi in Italia e che costa un sacco di soldi, a tutti coloro i quali si dovessero trovare nelle stesse condizioni» ha dichiarato Bertolaso. Un percorso che consentirebbe di strutturare l’accesso anticipato a una terapia innovativa, in attesa del completamento delle procedure regolatorie e di rimborsabilità.
